Białaczka u dzieci: nadzieją może być terapia genowa!

Napisane i zweryfikowane przez biolog Olga Carbajo.

Ostatnia aktualizacja: 21 grudnia, 2022

Najnowsze terapie przeciwko jednemu z najczęstszych nowotworów wśród dzieci nie tylko zapobiegły rozprzestrzenianiu się tej paskudnej choroby, jaką jest białaczka, ale udało się również cofnąć jej nasilenie.

Terapia genowa daje osobom chorym na tę bardziej oporną odmianę, którą z reguły jest białaczka limfocytowa B-komórkowa, nową szansę na normalne życie.

Białaczka dziecięca dotyka głównie dzieci w wieku poniżej 5 lat. Na szczęście chemioterapia jest w stanie cofnąć ponad 90% przypadków tej choroby. Ale jaką nadzieję mają dzieci, które nie reagują na konwencjonalne metody leczenia? Odpowiedź na to pytanie postaramy się zaprezentować Ci już za chwilę w naszym dzisiejszym artykule. Zapraszamy zatem do lektury!

Co to jest białaczka dziecięca?

Każda postać raka zaczyna się, gdy nasze ciała zaczynają wytwarzać komórki w niekontrolowanym tempie. Te nienormalne komórki są wyjątkowe, ponieważ nie umierają tak szybko, jak standardowe komórki naszego ciała. A biorąc pod uwagę, że nasze ciała składają się z samych komórek, nowotwór może pojawić się w każdym z naszych narządów.

Najważniejsze rodzaje białaczki u dzieci

Na podstawie różnych cech chorobowych American Cancer Society klasyfikuje białaczkę u dzieci na kilka różnych podtypów. Za kryteria podziału przyjmuje się takie aspekty, jak ostry lub szybki rozwój choroby, stan przewlekły lub wolniejszy rozwój, choroba obejmująca komórki szpikowe lub limfatyczne.

• Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL). Jest to najczęstszy rodzaj białaczki u dzieci. Polega on na nadmiernym wytwarzaniu białych krwinek. Jest znana także jako białaczka B-komórkowa.
• Ostra białaczka szpikowa (AML). Ta odmiana nowotworu dotyka przede wszystkim komórki szpikowe. Reprezentuje ona większość przypadków białaczki resztkowej (rezydualnej).
• Przewlekła białaczka limfatyczna (CLL). Ten rodzaj białaczki występuje u dzieci bardzo rzadko. Wpływa on przede wszystkim na białe krwinki szpiku kostnego.
• Przewlekła białaczka szpikowa (CML). Białaczka w tej odmianie dotyka przede wszystkim komórek krwiotwórczych, które wytwarzają czerwone krwinki i płytki krwi, atakując tym samym ludzki układ krążenia. Ta odmiana jest także bardzo rzadko spotykana u dzieci.

Promyczek nadziei, czyli terapia genowa

Niedawno jedna z hiszpańskich klinik w Barcelonie podjęła się próby leczenia kilkorga dzieci chorujących na ostrą białaczkę limfoblastyczna B-komórkową, które nie reagowały na konwencjonalne leczenie.

Naukowcy z tej kliniki zastosowali nową terapię genową opartą o tisagenlecleucel (występujący pod rynkową nazwą Kymriah) – która wciąż znajduje się w fazie eksperymentalnej jeśli chodzi o leczenie ludzi.

Ta forma leczenia została już zatwierdzona przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (oryg. Food and Drug Administration – FDA) w 2012 r. Lek ten jest obecnie dystrybuowany przez firmę farmaceutyczną Novartis. Ale na czym dokładnie polega terapia genowa?

Terapia genowa i jej najważniejsze cechy

Terapia genowa to zabieg dostosowany do każdego pacjenta. Polega on na wprowadzeniu do komórek pacjenta określonych genów w celu zwalczania choroby jaką jest białaczka. W ten sposób unika się możliwego odrzucenia przeszczepu i zwiększa jednocześnie skuteczność leczenia, definiując niejako określone komórki docelowe na potrzeby atakowania nowotworu.

Planowanie metod leczenia białaczki dziecięcej

Następnie w laboratorium manipulują oni genetycznie tymi komórkami. Dodają im specjalną sekwencję DNA w celu wytworzenia białka o nazwie CAR (oryg. Chimeric Antigen Receptor – chimeryczny receptor antygenu).

Chimeryczny receptor antygenu jest odpowiedzialny za rozpoznanie innego białka znajdującego się na powierzchni komórek rakowych, oznaczanych jako CD19.

Limfocyty typu T u pacjenta, które przeszły modyfikację genetyczną, nadal rozwijają się w warunkach laboratoryjnych, dopóki ich liczebność nie będzie wyrażana w miliardach.

W końcowej fazie zmodyfikowane w ten sposób limfocyty typu T podaje się pacjentowi w postaci cewnika dożylnego.

Jak działa para T-CAR / CD19?

Wyobraź sobie komórkę jako kulę, której powierzchnia rozkwita strukturami przypominającymi wypustki. Każda z tych struktur ma swoje własne cechy morfologiczne. Te wypustki są odpowiedzialne za relacje między komórką i jej otoczeniem oraz z innymi komórkami.

W przypadku białaczki dziecięcej zmodyfikowany limfocyt typu T danej osoby ma bardzo konkretną strukturę wypustki na swojej powierzchni. Chimeryczny receptor antygenu (CAR) w szczególności rozpoznaje inną strukturę wypustki na powierzchni limfocytu typu B, CD10. Teraz, gdy limfocyt typu T rozpoznał rakową komórkę typu B, może kontynuować jej eliminację.

Jednak, jak stwierdził dr Francis Collins, dyrektor Narodowych Instytutów Zdrowia (oryg. National Institutes of Health):

Sukcesy i niepowodzenia immunoterapii w przypadku nowotworów u dzieci

Biorąc pod uwagę wyniki obserwowane w ciągu trzech miesięcy stosowania leczenia, w przypadku 80% pacjentów zauważono wyraźne cofnięcie się tej choroby. Grupą badaną byli wyłącznie ci wszyscy pacjenci, u których nowotwór nie zareagował korzystnie na konwencjonalną chemioterapię. Prezentowane tutaj dane pochodzą z amerykańskiego Narodowego Instytutu Raka (oryg. National Cancer Institute).

Musimy jednak zachować ostrożność, jeśli chodzi o ogłaszanie sukcesu tej metody immunoterapii. Widać to po zaobserwowanych skutkach ubocznych, których eksperci nie mogą jednak zignorować. Dr Francis Collins przedstawił raport dotyczący tego problemu, podkreślając w nim następujące punkty:

• Białko CD19 jest obecne w limfocytach typu B, więc para LT-CAR nie rozróżnia komórek rakowych od zdrowych. Dlatego też pacjenci muszą przejść leczenie dodatkowe w postaci immunosupresji.
• Pojawienie się zespołu uwalniania cytokin, który występuje jako skutek uboczny zastosowania leku Kymriah.
• Obecność neurologicznych efektów ubocznych, takich jak splątanie i drgawki. Te działania niepożądane wydają się ustępować bez konieczności dodatkowego leczenia.

Oczywiście to jest jeszcze wciąż bardzo innowacyjna metoda leczenia. Jednak stanowi ona nowy promyk nadziei dla rodzin, których dzieci cierpią na raka w postaci jednej z odmian białaczki. Naukowcy wciąż doskonalą sposoby leczenia, które jednak nadal znajduje się jeszcze w fazie eksperymentalnej.

Można w tym momencie także stwierdzić, że uzyskiwane wyniki były co najmniej pozytywne, jeśli chodzi o immunoterapię stosowaną również w przypadku innych nowotworów, takich jak HPV i chłoniak.